肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）は単一の疾患ではありません。 それは30以上の遺伝的に異なる病態のファミリーであり、「肩と股関節の筋肉が徐々に低下し、数年または数十年にわたって自立を損なっていく」という一つの結果を共有しています。 多くのLGMD患者にとって、診断は遅れてやってきます。 疲労感は正常だ、筋力低下は運動不足のせいだ、症状は全く別の何かだと言われ続けた数年後のことです。

ステロイド（糖質コルチコイド）を数週間以上服用していて、階段を上る際に脚が重く感じられたり、椅子から立ち上がるのに一苦労したりしているなら、おそらく「ビタミンDを摂取し、軽い運動を行い、次回の受診時に医師に相談してください」という標準的なアドバイスをすでに耳にしたことがあるでしょう。 そのアドバイスは間違っていません。 ただ不完全であり、同じ用量のプレドニゾンを服用している2人の患者の間で、なぜ筋肉への影響に大きな差が生じるのかを説明していません。